식품의약품안전청은 제도개선을 통해 기존 치료제보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 경우도 희귀의약품으로 지정할 수 있도록 하여 새로 지정된 4개 성분을 포함한 총 9개 성분을 희귀의약품으로 추가 지정한다고 밝혔다.

이번 제도개선을 통해 새로 지정되는 희귀의약품은 총 4개 성분으로 ▲전이성 흑색종 ▲고악성 골육종 ▲진행성 비소세포폐암 ▲헌터증후군에 대한 표적 항암치료제, 유전자 재조합 의약품 등이며, 특히, 헌터증후군 치료제의 경우 국내 개발 의약품이 희귀의약품으로 지정되어 기존 치료제보다 좀더 저렴하게 공급될 전망이다.

또한, 적절한 치료제가 개발되지 않아 치료에 어려움이 많았던 ▲불응성 피부 t 세포 림프종 ▲불응성 말초 t 세포 림프종 ▲불응성 외투세포 림프종 등 혈액암 관련 희귀의약품 5개 성분이 추가 지정되었다.

희귀의약품 지정제도란 적용대상이 드물고, 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 의약품을 “희귀의약품”으로 지정하여 신속 허가 및 공급하는 제도다.

한편, 이미 지정된 희귀의약품 중 현 시점에서 환자수가 충분히 확보되거나 적절한 대체의약품이 개발되는 등 지정기준에 부합하지 않는 hiv 치료제, 백혈병 치료제, 당뇨병성 궤양 치료제 등 7개 성분은 지정이 해제되었다.

식약청은 이번 희귀의약품 지정확대를 통해 새로운 희귀의약품의 허가가 신속히 진행되어 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대하며, 향후 더욱 안전하고 우수한 희귀의약품이 신속하게 공급될 수 있도록 적극 노력할 것이라고 부연했다.

출처: 건강을 위한 첫걸음 하이닥 (www.hidoc.co.kr)