20일 식품의약품안전청(청장 노연홍)은 희귀질환치료제의 공급 확대를 위해 “희귀의약품” 지정기준을 개선할 계획이라고 밝혔다.

‘희귀의약품 지정제도’란 적용대상이 드물고 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하는 의약품을 “희귀의약품”으로 지정하여 신속 허가 및 공급하는 제도이다.

그간 희귀의약품 지정 기준은 동일 질환에 대해 기 사용 의약품이 있는 경우, 안전성 또는 유효성이 개선된 제품이라도 “희귀의약품”으로 지정하기 어려웠으나 이번 지정기준 개선을 통해 기존 치료제보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 경우 “희귀의약품”으로 지정할 수 있도록 지정기준을 확대했다.
아울러 국내 희귀질환 환자를 대상으로 임상시험을 하여 개발된 희귀의약품의 경우 희귀의약품 허가신청수수료의 50%를 감면한다.

참고로 국내 희귀의약품 허가현황 및 국내 미허가 희귀질환 치료제 공급현황을 보면 2011년 4월 현재 국내 허가된 희귀의약품은 총 237개 품목으로 이중 항암제(약 31.5%), 알레르기 치료제(약 20.7%), 감염 치료제(약 10%)가 60%이상을 차지하고 있다. 그러나 2010년 한국희귀의약품센터에서 환자의 자가치료를 위해 국내에 직접 공급한 제품이 총 163개 품목에 이르고 있는 만큼 아직도 다양한 희귀질환 치료제가 희귀의약품으로 지정되어 신속하게 허가되어야 할 것으로 보인다.

식약청은 이번 개정을 통해 허가된 희귀의약품의 공급 확대로 희귀질환 환자의 치료기회가 더욱 커질 것으로 기대하며, 향후 희귀의약품 공급 및 개발 관련 지원제도를 지속적으로 발굴하여 추진해 나감으로써 더욱 안전하고 우수한 희귀의약품이 신속하게 공급될 수 있도록 적극 노력할 것이라고 밝혔다.

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